罕见病国内70万元/针，国外只要两百，天价药错失医保入场券谁之过？

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作者:赵，

一条“求医”的信息将这种罕见的疾病脊髓性肌萎缩症(sma)带入了公众视野。

资料来源:中国视觉

几天前，湖南省怀化市溆浦县一名刚满一岁的婴儿被诊断患有脊髓性肌萎缩症，生命垂危。治疗他的特效药spinraza的价格高达每针70万元。然而，在澳大利亚“投保”后，患者只需支付41澳元(200元人民币)。

随着上述事件的不断发酵，何时将用于罕见疾病的药物纳入医疗保险成为公众讨论的焦点。

8月7日，来自海外医疗服务机构圣诺的资深医疗顾问庄世立(音译)在接受时代财经采访时表示:“如果将昂贵的药品纳入医疗保险，医疗保险费用的上涨将不可避免地要求公众共同支付，这将涉及公平和平等。”有限的医疗保险费用是投资于慢性病还是稀有疾病是另一个有争议的问题。”

脊髓性肌萎缩症是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，其发病率约为新生儿的1/6000-1/10000，也被称为“婴儿遗传性疾病杀手”。

从事神经科学和严重疾病研究多年的庄告诉，“sam分为sma-i、ii、iii和iv。”由于运动功能受损和肌肉无力，病人不能坐着和走路。没有治疗，大多数患有sma-i的儿童不能活到两岁。目前中国约有35，000名患者。”

国家食品药品监督管理局官方网站上的注册信息

据报道，诺卡那钠注射液是由博健公司开发的，已在欧盟、巴西、日本、韩国和加拿大等世界50个国家和地区获得批准。在所有列出的国家中，药品价格都是“天价”。

2016年12月，药物首次在美国获得批准，单一药物定价为125，000美元。第一年的治疗费用高达75万美元，第二年的费用减半，然后是每年35万美元。2019年10月，诺西钠进入中国市场，这是中国唯一批准的sma治疗药物。

庄说，在他接触的患者中，有些患者在注射诺奇辛钠后恢复良好，但该药无法治愈，需要长期用药，患者每年至少要花费几百万元。

时代财经了解到，儿童在治疗的第一年需要注射6种药物，在头2个月需要注射4种药物；之后，每四个月需要注射一次。

目前，诺奇奇钠注射液在中国市场的单价为69.97万元。也就是说，除了在治疗的第一年花费超过400万元外，此后每年还需要超过200万元。

“新药研发一直被认为是一项高风险、高收益的活动。研发一种新药需要数十年时间，耗资数十亿美元。”8月7日，北京中维康医药有限公司医疗bd总监对表示，由于该药治疗罕见疾病，与普通慢性病相比，患者数量非常少，患者数量不足以稀释成本，这无形中推高了单个患者需要支付的价格。

在这场风暴中，药品的巨大价格差异是由不同国家不同的保险和福利政策造成的。

博健生物表示，诺奇欣钠注射液目前在中国是一种自筹资金的药物。根据澳大利亚药品福利计划网站上的公开信息，诺西那特钠注射液已被纳入药品福利计划，政府采购价格为11万澳元，患者自付费用为41澳元。澳大利亚元41不是诺奇钦钠注射液在澳大利亚的药品价格。

然而，在所列的50个国家和地区中，中国是少数几个病人全额支付自己费用的市场之一。美国和日本有商业保险，而欧洲和加拿大有全民医疗保健。

华玉忠告诉时代财经，我国的基本医疗保险强调包容性。在医疗保险支付结构中，近8种成为仿制药和中药，其余为创新药物和罕见病，难以实现全覆盖。

8月5日，医疗保险局对“药价高”事件做出回应，称自2019年在中国上市以来，诺卡特钠注射液已被纳入医疗保险谈判议程，但由于药价未降，一直未能进入医疗保险目录。由于国家医疗保险局制定的医疗保险目录适用于全国各地，因此有必要确保列入医疗保险目录的药品在全国各地都能负担得起。

换句话说，这是因为一些不发达地区的基金可能负担不起高价药品。如果强行列入国家医疗保险目录，其他基本疾病可能无法在本地区得到保障，也可能造成当地的经济压力。

事实上，全民健康保险谈判是一个备受期待的解决“最后一英里”的方法。但不幸的是，博健生物没有得到医疗保险谈判的“入场券”。2020年8月6日中午，博健中国发表声明称，由于未能在2018年底前上市，不符合纳入医疗保险目录的标准，诺奇宁钠错过了2019年全国医疗保险谈判。

值得一提的是，目前在中国上市的57种治疗罕见疾病的药物大部分已经纳入医疗保险，其余13种罕见疾病的药物治疗费用需要由患者自费承担。据报道，涉及这13种罕见疾病的患者约有23万人，平均每年花费20万元，其中大多数人需要终生服药。

在华玉忠看来，不同地方对罕见病的“高价药品”也在探索不同的保护模式。最常见的方式是将一些罕见病药品直接添加到当地省级医疗保险目录中，有些地方通过协商将一些药品纳入现有的大病保险，有些城市探索了“申报制”和“政策补充”的保障模式。

来源：人民视窗网