“甲型血友病基因疗法被说明长时间比较有效”

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本公司北京1月20日电英国研究表明，治疗甲型血友病的基因疗法长期有效，甲型血友病患者有望终止终身定期注射凝血因子的常规治疗方法，改善患者的生活质量。

英国皇后大学等研究者开发的这种新治疗方法是以腺相关病毒为载体的基因疗法，目的是通过一次注射“修复”人体细胞内相关基因的缺陷，合成凝血因子。 研究小组去年宣布，13名甲型血友病患者接受单次缺失基因注射治疗一年后，其中11名患者凝血因子水平达到或接近正常水平。

血友病是一种遗传性出血性疾病，发病原因为患者血液中先天缺乏某种因素，按缺失因素分为甲、乙、丙三大类，其中血友病约占所有血友病病例的80%。 由于血液不能凝结，即使是最轻微的损伤，患者也有可能出现过度出血而危及生命。 血友病目前没有比较有效的治愈方法，患者必须定期注射不足的凝血因子，这意味着终身服药，费用很高。

研究小组最近在美国新一期《新英格兰医学杂志》上发表了最新的数据。 上述所有受试者在接受治疗3年后出血率大幅下降，需要在此期间注入常规凝血因子以预防出血，表明该基因疗法通过一次注射实现了长时间的疗效。

研究人员表示，年的论文表明，基因疗法能明显提高a型血友病患者的凝血因子水平，新数据对于帮助科学界和医学界了解这一开创性技术至关重要。 的最新研究证实了该疗法的安全性和长期有效性。

来源：人民视窗网