中国药品审评审批提速：“突破性治疗公示”专栏首更 传奇生物免疫疗法拟纳

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我们的记者张敏

最近，中国国家食品药品监督管理局(nmpa)药物评价中心(cde)宣布，cilta-cel、lcar-b38mcar-t细胞自体输血制剂(Legend Bio下的一类生物制品新药)将被列入突破性治疗药物名单。

“突破疗法”是不久前由国家食品药品监督管理局(nmpa)发布的文件“突破疗法设计工作程序”的一部分，旨在加速治疗严重或危及生命的疾病的新药的开发和审查。

这是继nmpa发布《突破性治疗药物评价工作程序》文件后，“突破性治疗宣传”栏目的首次更新，也意味着这一特殊的评价渠道在中国正式启动。

据cde公开信息，传奇生物于今年7月10日申请四达千年突破治疗，并计划于8月5日列入突破治疗品种名单。纳入的理由和依据如下:根据《药品注册管理办法》和《国家食品药品监督管理局关于发布三个文件的公告》(2020年第82号)的相关要求，同意纳入突破性治疗药物计划。宣传日期是8月12日。这是cde“突破性治疗宣传”栏目的首次更新。

突破性治疗药物审批有望加快

据记者了解，突破性疗法的适用范围是:在药物临床试验过程中，用于预防和治疗严重危及生命或严重影响生活质量的疾病，且没有有效的预防和治疗手段或有足够证据表明创新药物或改良新药与现有治疗手段相比具有明显的临床优势。申请人可以在一期和二期临床试验中申请突破性治疗药物，通常不迟于三期临床试验之前。

对于被认证为“突破性疗法”的药物，漫长而昂贵的开发过程将会缩短。这使得早期研究中前景良好的药物尽快进入市场，而不是完成传统的三阶段(一至三期临床研究)开发计划。

此外，除了快速审查渠道，申请人还将从高效的审查者那里获得指导。

根据西方证券发布的研究报告，突破性的药物鉴定规定将会使药物试验中心在突破性的药物鉴定后优先审查的资源向具有严重药物和明显临床优势的药物倾斜。

在业界眼中，中国的突破疗法将是未来的一个重要标签，也将代表中国的创新水平。突破疗法在中国最重要的是进一步加快具有临床优势的药物在中国的上市进程；进一步满足我国重大疾病的临床治疗需求。

汽车t细胞疗法有望加速批准

记者了解到，雪松胺是传奇生物开发的针对B细胞成熟抗原(bcma)的car-t疗法。作为一种新型的car-t细胞疗法，它旨在提高其靶向癌细胞的综合能力，用于患有复发性或难治性多发性骨髓瘤(rrmm)的成年患者，这些患者以前接受过包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗cd38抗体在内的治疗方案，并且在最后一次治疗期间或之后出现疾病进展。

强生公司的子公司让桑于2017年与传奇生物公司达成战略合作，共同开发并在全球推广正在研究的创新疗法。2018年，该产品获得了国家药品监督管理局的首个car-t临床试验申请(ind)批准，并于同年获得美国食品和药物管理局的批准。在接受这种“突破性疗法”之前，该产品已获得欧洲药品管理局的优先药品认证(primary)资格和美国食品和药物管理局在2019年授予的突破性疗法认证。

今年6月，联想生物(Legend Bio)在纳斯达克(NASDAQ)上市，成为“中国第一家上市公司”，这是生物技术公司到2020年最大的一次ipo。根据联想生物的招股说明书，思达千年将于今年年底前在美国提交上市申请，2021年在中国提交上市申请。

在突破性治疗药物的名单中包括了香柏树胺，这意味着该产品有望很快获得批准，并尽快为患者带来新的治疗选择。

联想生物首席执行官张博士表示，国家药品监督管理局药物评价中心推荐和授予的突破性药物认证是中国利用鲸油素治疗骨髓瘤患者发展过程中的一个重大监管里程碑，联想和杨森将继续共同努力，在中国和世界各地推广这一实验疗法。

(编辑乔传川)

来源：人民视窗网